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第一名美国SMA患者已经使用Zolgensma治疗手机架

2022-06-27 23:26:18  瑞联机械网

第一名美国SMA患者已经使用Zolgensma治疗

诺华公司首席执行官Vas Narasimhan对该公司2019年上半年的进展感到非常兴奋,并预计今年下半年将继续保持“催化剂丰富”的势头。

在周四发布季度收益后与记者和分析师的电话会议中,Narasimhan指出,在过去的18个月里,诺华已经进行了超过600亿美元的交易,旨在改变公司及其未来。这些投资,他说,根据一个回报,并补充说,创新流水线“真踢” 成绩单通话okmart.com。在财报电话会议期间,指出该公司在过去一个季度取得的一些监管成功,并阐述了该公司利用它们的能力。

在电话会议期间,Narasimhan指出该公司最近批准的Zolgensma,一种治疗脊髓性肌萎缩的基因疗法。自5月批准以来,Narasimhan表示,该公司已经看到对基因治疗的强烈需求,基因治疗的定价为210万美元。在获得批准后的两周内,Narasimhan说,第一位美国SMA患者接受了Zolgensma治疗,更多的患者正在寻找希望的一次性治疗。Narasimhan说,Zolgensma对SMA社区的承诺令人兴奋。

Narasimhan还指出该公司在本季度取得的其他进展,包括乳腺癌药物Piqray和多发性硬化药物Mayzent的批准,以及对Takeda的Xiidra 的收购,他指出该公司准备“重新激活” “。

诺华即将发布的事情也可能显示未来的迹象。在电话会议期间,沃尔夫研究公司的蒂姆·安德森指出了今年公司最重要的两个读数 - PARAGON-HF和QAW试验。安德森表示,由于过去的困难,有理由对这些试验持谨慎态度。

“所以在这两个项目中,如果你必须选择一个成功率很高的人才能获得积极的第三阶段结果,那会是什么?”安德森问道。

诺华公司首席医疗官John Tsai表示,如果他必须提供个人意见,他认为PARAGON试验“可能有0.01%的可能性获得成功。”PARAGON-HF试验正在测试心脏药物Entresto作为心脏的潜在治疗方法保留射血分数(HFpEF)失败。数据预计将在今年晚些时候公布 如果它命中,Entresto可能成为HFpEF的第一个批准的治疗方法。Tsai表示,诺华从过去的失败中吸取了教训,并将其所学的内容纳入了新的试验中。QAW试验正在研究用于治疗哮喘的fevipiprant。Tsai似乎对这两项试验的潜在成功充满信心,但指出哮喘是一种“未得到满足的医疗需求。”他说,除了目前的吸入器外,实际上没有口服治疗这种疾病。

“如果我不得不选择其中一个,它(PARAGON-HF)可能略高,但几乎可以达到标准,”蔡说。

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